小核酸药物具有可成药靶点多、给药频率低等优势。中国创新药企的对外授权正在蓬勃发展，心血管创新药成为资本聚集的热门赛道。

　　心血管疾病治疗正加速迈向小核酸药物时代。诺华与上海舶望制药针对心血管疾病领域下一代创新药物签署了高达52亿美元的授权许可协议，其中包括1.6亿美元的预付款项。诺华将获得舶望制药使用RNA干扰技术开发的多款在研药物在中国以外的销售权益。其中一款BW-00112药物用于治疗严重高甘油三酯血症的中期临床正在进行中。

　　近年来，以RNAi和小干扰RNA为代表的新兴技术路线的药物研发迅速崛起。很多疾病是因基因变异而起，RNAi这一突破性技术让科学家们看到了通过“基因沉默”治疗疾病的希望。2006年，发现RNA干扰现象的科学家已获得了诺贝尔生理学或医学奖。

　　小核酸药物具有可成药靶点多热点话题、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，已成为全球范围极具发展潜力的前沿医药领域之一。在心脏病治疗领域，此类药物通过靶向引起心血管疾病的蛋白，在高血压、高血脂症、高甘油三酯血症以及罕见心脏病的治疗均展现出巨大的获益潜力，并有望将心血管疾病的治疗关口前移至预防阶段，开发出更多“心脏病疫苗”。

　　早在2023年，诺华的一款靶向PCSK9基因的长效降脂小干扰核酸药物英克司兰就在中国国内获批，该药物仅需半年注射一针实现血脂控制。多家巨头公司都在争夺下一代心血管领域创新药的制高点，礼来公司也与生物技术公司Dicerna签署了一份价值超过30亿美元的协议，共同开发RNAi疗法，其中包括在研的靶向Lp(a）的长效降脂药lepodisiran。该药物通过类似“基因沉默”的效应，阻断Lp(a）的合成。根据此前公布的临床数据，lepodisiran仅需注射一针，可将患者的Lp(a）水平降低约94%，且至少持续半年。心脏病“疫苗”时代开启 心血管疾病治疗迎来变革